Migliorare i sintomi della malattia di Huntington iniettando direttamente nel cervello il ganglioside GM1 (un glicolipide normalmente presente, che nei malati di Huntington risulta però a livelli inferiori alla norma). È il risultato ottenuto, per ora sui topi, da un gruppo dell’Università di Alberta (Canada) guidato da Alba Di Pardo e Simonetta Sipione. Tra i nomi dello studio, pubblicato su Pnas, compaiono anche altri italiani.
Secondo quanto riportano i ricercatori, GM1 sembra agire inducendo la fosforilazione della proteina huntintina (la cui mutazione è responsabile della malattia) in uno specifico punto e ne attenua la tossicità. Gli studiosi hanno iniettato il GM1 in topi di 5 mesi che mostravano già severi deficit motori. Dopo due settimane di trattamento, gli animali sembravano in grado di compiere correttamente alcuni esercizi (come seguire una banda stretta), con performance paragonabili a quelle di topi sani. Le analisi hanno mostrato che anche i livelli di un’altra proteina, marker di disfunzioni neurali nei malati di Huntington, vengono restaurati. L’uso di GM1 è già testato per il trattamento di altre patologie neurologiche e la scoperta potrebbe avere delle importanti ricadute.
“Ganglioside GM1 induces phosphorylation of mutant huntingtin and restores normal motor behavior in Huntington’s disease mice”, Alba Di Pardo, Vittorio Maglione, Melanie Alpaugh, Melanie Horkey, Randy S. Atwal, Jenny Sassone, Andrea Ciammola, Joan S. Steffan, Karim Fouad, Ray Truant, and Simonetta Sipione, doi:10.1073/pnas.1114502109