C’è una nuova arma per aiutare chi soffre di fibrosi cistica. La Commissione Europea ha infatti infatti concesso negli scorsi giorni l’autorizzazione per l’immissione in commercio dell’associazione lumacaftor/ivacaftor, primo farmaco per il trattamento delle cause della patologia, indicato per pazienti di età superiore ai 12 anni, che presentano due copie della mutazione F508, una forma della malattia che colpisce circa 12mila persone in Europa. Il farmaco dovrebbe essere disponibile per i pazienti non appena la casa produttrice terminerà di negoziare la rimborsabilità con i singoli stati Ue.
L’approvazione concessa oggi si basa sui dati precedentemente annunciati di due studi globali di Fase 3 della durata di 24 settimane, Traffic e Transport, e sui dati provvisori aggiuntivi a 24 settimane del successivo studio di estensione Progress condotto in soggetti di età pari o superiore a 12 anni, che presentano due copie della mutazione F508del e già trattati secondo gli standard di cura.
Negli studi Traffic e Transport, che hanno arruolato più di 1.100 pazienti, i soggetti trattati con l’associazione di lumacaftor ed ivacaftor hanno presentato miglioramenti significativi della funzione polmonare. I pazienti, anche quelli che necessitavano di un ricovero e della somministrazione di antibiotici per via endovenosa, hanno presentato inoltre un miglioramento dell’indice di massa corporea (Bmi) ed una riduzione delle esacerbazioni polmonari (infezioni polmonari acute).
I dati provvisori di Progress hanno evidenziato miglioramenti costanti fino a 48 settimane totali di trattamento (24 settimane in Traffic/Transport + 24 settimane in Progress). Inoltre, la tipologia e l’entità della risposta osservate dopo l’inizio del trattamento di associazione in tutti i pazienti che avevano ricevuto un placebo in Traffic e Transport e, successivamente, un regime di associazione in Progress, sono risultate simili a quelle osservate nei pazienti trattati con un regime di associazione in Traffic e Transport.
L’associazione di lumacaftor ed ivacaftor è stata generalmente ben tollerata in tutti e tre gli studi. In Traffic e Transport, gli eventi indesiderati più comuni sono stati dispnea e/o costrizione toracica, infezione delle vie respiratorie superiori (raffreddore comune) e sintomi gastrointestinali (tra cui nausea, diarrea o flatulenza). Nello studio di estensione, i risultati concernenti la sicurezza e la tollerabilità, inclusi il tipo e la frequenza degli eventi indesiderati e degli eventi indesiderati gravi, sono stati in linea con quelli osservati in Traffic e Transport e non sono stati identificati nuovi problemi di sicurezza. In 48 settimane, gli eventi indesiderati più comuni sono stati esacerbazione polmonare infettiva, tosse ed aumento dell’espettorato. L’incidenza degli eventi indesiderati gravi durante Progress è stata generalmente simile a quella rilevata in Traffic e Transport.
“Le persone affette da fibrosi cistica lottano tutta la vita contro una malattia che diviene progressivamente più grave e richiede frequenti ricoveri ospedalieri a causa delle infezioni polmonari. Finora, i pazienti con due copie della mutazione F508del potevano disporre soltanto di medicinali per il trattamento dei sintomi e delle complicanze della loro malattia”, ha commentato Stuart Elborn, della Queen’s University di Belfast, Principal Investigator responsabile dello studio di Fase 3 Traffic. “In questi pazienti, l’associazione di lumacaftor ed ivacaftor rappresenta un cambiamento di rotta nella gestione della fibrosi cistica, poiché è indirizzata alla causa che è alla base della malattia ed, in tal modo, ha evidenziato benefici significativi e duraturi”.
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