Prima dell’introduzione dell’ingegneria genetica, i farmaci venivano prodotti per sintesi chimica, oppure venivano estratti da fonti naturali, come le piante o i microrganismi. Altre sostanze, come gli ormoni o altre molecole che regolano alcune funzioni importanti dell’organismo, venivano ricavate dai cadaveri, oppure dal sangue o dalle urine di donatori. Queste tecniche, però, presentano degli inconvenienti. Di solito si tratta di procedimenti abbastanza costosi, e che permettono di ottenere solo una quantità limitata di prodotto. E in qualche caso, i virus presenti nell’organismo dei donatori – come quello dell’Aids o quelli dell’epatite – possono contaminare anche i prodotti farmacologici, e trasmettere la malattia ai pazienti.
Con le tecniche di ingegneria genetica è possibile ottenere molecole utili in quantità quasi illimitate, a costi inferiori, e in condizioni che rendono impossibili i rischi di contaminazione da virus. La molecola desiderata viene prodotta direttamente da un organismo, come per esempio un batterio o una muffa, nel cui codice genetico sono state inserite le istruzioni adeguate derivanti da un altro organismo.
I farmaci ottenuti da batteri geneticamente modificati
Insulina
Fino a qualche anno fa, tutta l’insulina necessaria ai pazienti diabetici veniva estratta dal pancreas di mucche e maiali, con rese molto basse e con il rischio di facilitare il passaggio di virus da questi animali alla specie umana. Oggi, le tecniche di ingegneria genetica permettono di produrre l’insulina umana in quantità illimitate, introducendo in alcuni microrganismi il gene responsabile della sua sintesi, e facendolo “esprimere” nel microrganismo stesso.
Somatotropina
Con i metodi tradizionali, per ottenere 0,0005 grammi di somatotropina pura, l’ormone della crescita il cui deficit provoca una forma di nanismo, è necessario estrarla dal cervello di mezzo milione di pecore. L’ingegneria genetica ha permesso di clonare il gene umano responsabile della produzione della somatotropina, e di inserirlo in un batterio. E così, per produrre la stessa quantità di ormone, oggi è sufficiente la fermentazione di nove litri di coltura di batteri transgenici.
Interferoni
Gli interferoni sono delle proteine prodotte da particolari cellule del sistema immunitario, che hanno un ruolo molto importante nella difesa dell’organismo dalle malattie. Queste molecole, però, sono presenti nel corpo in piccolissime quantità. Isolare interferoni dall’organismo umano è molto costoso, ed ha bassissime rese. D’altra parte, gli interferoni estratti da altre specie animali hanno delle caratteristiche che li rendono inutilizzabili per la specie umana. Oggi invece questa proteina si può produrre purificando quella prodotta da batteri transgenici nei quali è stato inserito il gene umano per l’interferone.
I farmaci ottenuti da piante transgeniche
Anche le piante possono essere delle ottime produttrici di farmaci. In generale, infatti, le piante hanno la possibilità di esprimere qualsiasi tipo di proteina umana, animale, o vegetale: dall’anticorpo che servirà per fare un vaccino, all’emoglobina, proteina del sangue. Con due vantaggi fondamentali: la produzione in grandi quantità, e la sicurezza della purificazione, perché le piante non possono trasmettere agenti infettivi alla specie umana. I ricercatori sono riusciti a inserire geni estratti da cellule umane in piante come la patata, il mais, la barbabietola, la canna da zucchero, il tabacco ais, la barbabietola, la canna da zucchero, il tabacco.
