CAR-T, la prima terapia cellulare per i tumori al mondo arriva in Europa. Come era atteso, infatti, l’Agenzia europea per i medicinali (Ema), ha dato il via libera ai primi due “farmaci” basati sulla modifica genetica delle cellule T dei pazienti stessi: tisagenlecleucel, per trattare la leucemia linfoblastica acuta a cellule B e il linfoma diffuso a grandi cellule B; e axicabtagene ciloleucel, sempre per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B.
• LA TECNOLOGIA CAR-T
CAR sta per recettore chimerico dell’antigene (in inglese Chimeric Antigen Receptor) ed è una proteina ibrida sintetica (cioè che non esiste in natura), in grado di riconoscere il tumore e di attivare il linfocita T, uno dei componenti fondamentali del nostro sistema immunitario. La tecnica, complessa e avveniristica, consiste nell’isolare i globuli bianchi del paziente, selezionare i linfociti T e inserire al loro interno (tramite un vettore virale reso inattivo) il frammento di Dna che reca le informazioni per produrre la proteina ibrida CAR, in modo che i linfociti T comincino a esprimerla sulla loro superficie. A quel punto, le cellule T ingegnerizzate, trasformate in un farmaco vivente personalizzato e potenzialmente in grado di riconoscere e attivarsi contro il tumore, vengono moltiplicate e reinfuse nel paziente. La terapia è una tantum.
