Primo trial di terapia genica

Curare il Parkinson con la terapia genica. È la scommessa di alcuni scienziati neozelandesi e inglesi, che sperimenteranno il trattamento su dodici pazienti. La causa di questo grave disturbo neurologico è un cattivo funzionamento di particolari cellule nervose che controllano il movimento. E la conseguenza sono il tremore e la presenza di azioni involontarie nei malati. Ma, spiegano i ricercatori sulle pagine di Science, questi sintomi potrebbero essere completamente eliminati grazie al Gaba, una molecola che inibisce l’eccessiva attività dei neuroni motori. Il gruppo, coordinato da Matthew During dell’Università neozelandese di Aukland, ha effettuato uno studio sui ratti: fornendo il gene che produce il Gaba attraverso virus modificati che lo trasportano direttamente ai centri nervosi. E la condizione degli animali malati è rapidamente migliorata fino a un totale arresto dei disturbi. Anche la sperimentazione sulle scimmie ha dato esiti positivi, mostrando l’assenza di effetti tossici. A differenza dei trattamenti farmacologici e chirurgici oggi in uso che presentano effetti collaterali. L’avvio dei trial clinici sugli esseri umani è previsto per la fine dell’anno. (v.n.)