Uno studio italiano pubblicato su Nature di questa settimana apre una speranza di cura per la distrofia muscolare. I ricercatori dell’Istituto Universitario San Raffaele di Milano, guidati da Giulio Cossu, hanno dimostrato l’efficacia dell’uso di cellule staminali in cani affetti dalla malattia di Duchenne, una patologia ereditaria che consiste in una degenerazione progressiva dei muscoli ed è causata dalla produzione di una proteina alterata, la distrofina.
Nella sperimentazione sui cani sono state utilizzate staminali embrionali, chiamate mesangioblasti, cellule programmate per diventare muscolo. I ricercatori hanno condotto due esperimenti: nel primo hanno iniettato in cani distrofici mesangioblasti di animali sani. Nel secondo caso, hanno invece utilizzato le staminali di animali malati, modificate geneticamente in modo da produrre la distrofina sana. In tutti i casi gli animali trattati hanno mostrato sensibili miglioramenti.
La maggiore sfida per il futuro è quella di pianificare la sperimentazione sull’essere umano, supportata anche da Telethon, per trapiantare nei pazienti le loro stesse staminali geneticamente modificate. Solo in questo caso, infatti, sarebbe possibile evitare le terapie immunosoppressive per impedire le reazioni di rigetto delle cellule provenienti da donatori. (c.o.)
