via Pixabay
Arrivare a disporre di trattamenti efficaci per tutte le classi di mutazioni genetiche alla base della fibrosi cistica: questo è l’obiettivo della sperimentazione clinica in questo campo. La fibrosi cistica è una malattia genetica rara, che colpisce i polmoni e progressivamente altri organi, ed è dovuta ad un’alterazione genetica. Inizialmente le terapie arginavano i sintomi, mentre oggi sono in corso di studio farmaci che agiscono sui difetti di base della malattia. Ne abbiamo parlato con Ciro d’Orazio, direttore del Centro Regionale Fibrosi Cistica AOU Verona, e con Carla Colombo, direttore del Centro Fibrosi Cistica dell’Ospedale Politecnico di Milano.
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