Il farmaco prodotto dal pollo geneticamente modificato

Un nuovo animale geneticamente modificato farà presto la sua comparsa sul suolo americano. Si tratta di un pollo transgenico prodotto dalla Alexion Pharmaceuticals, che ha ricevuto negli scorsi giorni l’approvazione della Food and Drugs Administration (Fda). A differenza del salmone ogm introdotto lo scorso mese dall’agenzia, il nuovo volatile non è indirizzato però al consumo alimentare, ma alla produzione di farmaci. Un gene inserito nel dna dei polli permette di creare un enzima umano all’interno delle loro uova, da utilizzare per il trattamento di una rara patologia genetica, il difetto di lipasi acida lisosomiale, o malattia di Wolman, per cui fino a oggi non erano disponibili terapie efficaci.

La malattia è dovuta alla mancata produzione dell’enzima lipasi acida lisosomiale (o lal), una proteina responsabile della degradazione dei lipidi. Può colpire alla nascita, provocando un accumulo di di grasso all’interno del fegato che risulta quasi inevitabilmente fatale, o in età adulta, causando l’allargamento del fegato, fibrosi e cirrosi.

Per entrambe le forme della malattia, fino ad oggi i medici potevano quindi unicamente trattamenti sintomatici o palliativi ai pazienti.

Proprio per questo, il nuovo farmaco, che verrà distribuito con il nome commerciale di Kanuma, è stato approvato con procedura accelerata dall’Fda, perché è la prima terapia studiata per curare le cause biochimiche di questa patologia. Kanuma è infatti pensato per sostituire l’azione della lipasi acida lisosomiale, e ha mostrato un’elevata capacità nel ridurre i sintomi e aumentare la sopravvivenza dei pazienti.

Il gene che consente la produzione dell’enzima nelle uova è presente in tutte le cellule dei nuovi polli transgenici, e per questo spetta all’Fda il compito di approvare non solo il farmaco, ma anche la produzione di questi animali sul territorio americano. Una valutazione a cui l’agenzia ha dato parere positivo, dopo aver stabilito che la modifica genetica non produce danni per il benessere degli animali, e che questi organismi ogm hanno una bassissima probabilità di poter entrare erroneamente nel mercato alimentare o nell’ambiete, per via delle tecniche di allevamento richieste per la produzione del farmaco.

I nuovi polli transgenici vanno così ad unirsi agli altri due organismi geneticamente modificati per la produzione di farmaci approvati fino ad oggi dall’Fda: le capre ogm che producono nel loro latte l’anticagulante Atryn, e i conigli approvati lo scorso anno per realizzare un farmaco contro l’angioedema ereditario.

Via: Wired.it

Credits immagine: SMcGarnigle/Flickr CC