Scacco ai micro-Rna virali

Un nuovo farmaco per l’epatite C, il primo che ha come “target” un micro-Rna, sembra riuscire a inibire la replicazione del virus Hcv. La sperimentazione pre-clinica su quattro scimpanzè ha infatti dato risultati promettenti. Lo riporta Science in un articolo pubblicato oggi a firma di Robert Lanford della Southwest Foundation for Biomedical Research (Sfbr), in Texas, e dei ricercatori della casa farmaceutica danese Santaris Pharma, proprietaria del brevetto.

La molecola su cui si basa il trattamento si chiama SPC3649 ed è un “pezzo” di Rna sintetico. Una volta entrata nell’organismo, il suo merito è quello di riuscire a trovare e catturare un’altra piccola molecola, un micro-Rna prodotto dalle cellule del fegato e denominato MiR-122. Quando vi è un ‘infezione da Hcv, MiR-122 si lega a due siti del virus, permettondogli così di entrare nella cellula e di dare il via alla replicazione.

Lo studio è stato condotto sugli scimpanzè perché, a parte gli esseri umani, sono i soli animali suscettibili all’epatite C. I due che hanno ricevuto la dose più alta (cinque milligrammi per chilogrammo di SPC3649 alla settimana per tre mesi, invece che un solo milligrammo) hanno mostrato un crollo della carica virale nel sangue di circa 350 volte dopo diciassette settimane dalla fine del trattamento. Sorprendentemente, il farmaco non ha portato a mutazioni resistenti e gli effetti sono continuati per diversi mesi dopo l’ultimo dosaggio.

Questi dati pre-clinici dimostrano, per la prima volta “in vivo”, che MiR-122 è effettivamente necessario per la replicazione (il suo ruolo finora era stato provato solo in colture cellulari). Al momento SPC3649 è l’unico farmaco per micro-Rna ad essere sperimentato in un trial sugli esseri umani per verificarne gli effetti su pazienti sani. (m.s.)

Riferimento:DOI: 10.1126/science.1178178