Sclerosi multipla: arriva farmaco che distrugge le cellule malate

“E’ come se il sistema immunitario subisse un reset”. Spiega così l’effetto dell’anticorpo monoclonale alemtuzumab Giancarlo Comi, direttore del dipartimento neurologico e dell’Istituto di Neurologia sperimentale dell’Ospedale San Raffaele di Milano. “Dopo la somministrazione le cellule rinascono ma riproducono il fenotipo iniziale, quello che circolava prima dell’avvento del fattore ambientale che ha scatenato la malattia”. Alemtuzumab, infatti, colpisce selettivamente la CD52, una proteina presente in grandi quantità sulla superficie delle cellule T e B, causando la loro eliminazione. Queste cellule sono responsabili del processo infiammatorio, che nella forma recidivante-remittente di sclerosi multipla è molto attivo e contribuisce alla distruzione della mielina, la guaina che ricopre le cellule nervose.

La sclerosi multipla, che in Italia colpisce circa 72mila persone, è una malattia neurologica autoimmune le cui cause sono in parte sconosciute: esisterebbe una predisposizione genetica allo sviluppo della malattia che però verrebbe attivata da fattori esterni, come un’infezione virale. La sclerosi multipla è una malattia che colpisce soprattutto le persone di sesso femminile: il rapporto donna/uomo è infatti di circa 2,5 a 1 e risulta in crescita. Ciò non può che dipendere da fattori ambientali quali il fumo e la carenza di vitamina D associata a una scarsa esposizione ai raggi solari”, va avanti Comi. “Per fortuna per questa patologia abbiamo oggi molte nuove risorse terapeutiche, con diversi meccanismi d’azione, tra le quali alemtuzumab. Questa si presenta con un profilo particolare in quanto distrugge le cellule patogeneticamente rilevanti con grande efficacia ed effetti persistenti a lungo termine, risultando particolamente indicata nei pazienti con elevata attività di malattia”.

La modalità di somministrazione di questo anticorpo monoclonale è unica nel panorama delle terapie per la sclerosi multipla: è infatti un’infusione endovenosa da somministrare solo 5 volte (in 5 giornate consecutive) il primo anno di trattamento e 3 volte il secondo anno. Gli studi clinici condotti finora, al massimo per 5 anni dal momento della somministrazione, dimostrano che l’efficacia del trattamento si protrae anche negli anni successivi. Poiché alemtuzumab agisce eliminando le cellule del sistema immunitario uno dei rischi per i pazienti è quello di sviluppare una malattia autoimmune, in particolare a carico della tiroide. Lo schema terapeutico prevede quindi un controllo mensile di indicatori dello stato di salute del paziente.

Il Centro sclerosi multipla di Cagliari ha somministrato alemtuzumab, a partire da luglio 2009, a 6 donne con sclerosi multipla. “Nella nostra esperienza il farmaco si è dimostrato efficace nel ridurre, fino ad annullarle, le ricadute; nel mantenere a livelli molto bassi la disabilità e ha mostrato un ottimo effetto sulla qualità di vita dei pazienti”, ha spiegato Maria Giovanna Marrosu, direttrice del Centro sardo.

Alemtuzumab è stato approvato a seguito di due importanti studi randomizzati di fase III che ne hanno confrontato l’effetto rispetto al trattamento con interferone beta 1 ad alto dosaggio, dimostrando di essere significativamente più efficace nel ridurre i tassi annualizzati di recidiva e nel rallentare l’accumulo di disabilità.