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Sma, un nuovo bersaglio per contrastarla
L’inibizione della proteina JNK rallenta la progressione della Sma, malattia che colpisce i motoneuroni ed è la prima causa genetica di morte nell’infanzia. A dimostrarlo è un studio italiano pubblicato su Frontiers in Molecular Neuroscience
Atrofia muscolare spinale, presentato il primo Libro Bianco
La disponibilità di un farmaco ha rivoluzionato la vita dei pazienti e delle loro famiglie. Che ora chiedono che si faccia screening neonatale per agire il prima possibile sui piccoli malati
La terapia genica contro la Sma arriva in Italia
Tutto è pronto per l’inizio della sperimentazione sui neonati affetti dalla forma più grave della malattia. Il primo centro a partire sarà il Policlinico Gemelli a Roma
Sma: chiarito per la prima volta il ruolo delle proteine
Stabilita per la prima volta una chiara connessione tra atrofia muscolare spinale e la sintesi delle proteine. La scoperta rivela un nuovo processo cellulare implicato nella malattia e potrebbe permettere di sviluppare terapie
L’Italia ha approvato la prima terapia contro la Sma
L’Agenzia italiana del farmaco ha approvato la prima terapia al mondo per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale. Il farmaco nusinersen sarà disponibile per tutti gli 850 pazienti italiani