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Tag: terapia genica

E’ una terapia contro l’emofilia B il farmaco più costoso del...

Si chiama Hemgenix, è una terapia genica per trattare l'emofilia B e costa 3,5 milioni di dollari a dose

Base-editing, al via i trial clinici per anemia falciforme e ipercolesterolemia...

Il “cugino” di Crispr-Cas9 è il base-editing, un metodo che evita di tagliare la doppia elica di Dna e sostituisce chimicamente i nucleotidi malfunzionanti. Potrebbe essere usato contro l’ipercolesterolemia genetica e l’anemia falciforme

La terapia genica ridà la vista ai pazienti con neuropatia ottica...

Perdere la vista (quasi) all’improvviso. È quello che succede alle persone affette dalla neuropatia ottica ereditaria di Leber, una condizione genetica legata...

Scienza, le 5 notizie della settimana

Dalle straordinarie strategie di caccia delle megattere, alla capsula hi-tech contro il diabete, alla terapia genica per la degenerazione maculare. Cosa vi abbiamo raccontato questa settimana su Galileo

Degenerazione maculare, la terapia genica funziona: i primi dati

La degenerazione maculare è una delle cause più comuni di cecità negli over 50. La forma umida di questa malattia, più rara e più grave di quella secca, potrebbe essere curata con una singola dose di terapia genica

Beta talassemia: la terapia genica è sicura ed efficace

Secondo una ricerca italiana, pubblicata su Nature Medicine, la terapia genica potrebbe essere una strategia sicura ed efficace nel trattamento della beta talassemia, soprattutto se somministrata in giovane età

CAR – T, parte in Italia la prima terapia genica contro...

All'ospedale Bambino Gesù di Roma, dall'inizio del 2018 sono stati trattati i primi 8 pazienti con neuroblastoma. La notizia arriva all'apertura del congresso dell'Associazione italiana di oncologia medica. Intervista a Franco Locatelli

CAR-T, nuove prove contro i tumori solidi

Le cellule CAR-T esercitano attività antitumorale su carcinomi polmonari e melanoma nei modelli animali. I risultati di un nuovo studio sono stati presentati al congresso della European Society of Gene and Cell Therapy di Losanna

Cureremo la talassemia con la terapia genica?

Due sperimentazioni per curare la forma più grave di talassemia, quella trasfusione-dipendente, con la terapia genica sono in corso in Italia. E un protocollo è al vaglio dell'EMA con iter accelerato

La terapia genica contro la Sma arriva in Italia

Tutto è pronto per l’inizio della sperimentazione sui neonati affetti dalla forma più grave della malattia. Il primo centro a partire sarà il Policlinico Gemelli a Roma

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