C’è una possibile rivoluzione all’orizzonte per la lotta all’Alzheimer, la più diffusa forma di demenza a livello mondiale. Per la prima volta infatti un farmaco si è dimostrato efficace nell’eliminare le placche amiloidi associate allo sviluppo della malattia, e se pur sperimentato su un gruppo estremamente ristretto di pazienti, sembra in grado di rallentare notevolmente la progressione della malattia. Il farmaco in questione è un anticorpo monoclonale, l’Aducanumab, la cui efficacia e sicurezza sono state valutate da uno studio pubblicato negli scorsi giorni su Nature.
I risultati dello studio, sottolineano i suoi autori, sono di estrema importanza, perché a oggi non disponiamo di nessuna terapia efficace per la cura dell’Alzheimer. “È la migliore novità che abbiamo avuto negli ultimi 25 anni, e finalmente possiamo portare un po’ di speranza ai pazienti”, ricorda Alfred Sandrock, ricercatore della biotech americana Biongen che ha sviluppato il farmaco e spera di portarlo al più presto sul mercato.
Per realizzare l’Aducanumab, i ricercatori della Biongen spiegano di essere partiti da alcuni anticorpi umani, scoperti comparando il sangue di anziani sani con quello di pazienti che soffrono di Alzheimer. Identificato in questo modo un anticorpo in grado di distruggere, almeno in provetta, le placche amiloidi, la molecola è stata quindi replicata e testata su topi. E dopo l’ennesimo successo, è stata quindi la volta dell’atteso trial su pazienti umani.
Lo studio ha coinvolto 165 malati, a cui per 54 settimane sono state somministrate per via endovenosa (con una singola infusione mensile) differenti dosi del farmaco. Al termine dello studio, i ricercatori hanno comparato l’estensione delle placche amiloidi nel cervello dei pazienti con quelle di un gruppo di controllo, scoprendo un importante effetto dose dipendente: maggiore la dose del farmaco ricevuta, maggiore la riduzione delle placche. E per le dosi più alte sperimentate, si è assistito a una scomparsa quasi totale delle placche amiloidi.
A sei mesi dall’inizio del trattamento i pazienti hanno mostrato inoltre un rallentamento della degenerazione cognitiva legata all’Alzheimer. Questo è un punto chiave, sottolinea Sandrock, perché la relazione tra placche amiloidi e sintomi dell’Alzheimer non è ancora chiara, e non vi è quindi certezza che attaccando queste proteine sia possibile fermare o invertire i sintomi della malattia.
Per ora, lo studio è stato effettuato su un numero troppo limitato di pazienti, e non è quindi possibile stabilire con certezza l’efficacia del farmaco. Sono già previsti però due ampi studi di fase 3 (volti quindi a stabilire definitivamente l’efficacia del trattamento), che dovrebbero reclutare oltre 2.700 pazienti, e potrebbero fornire una risposta definitiva entro i prossimi sei anni.
via Wired.it
