Retinite: a che punto siamo con il “collirio della Montalcini”?

Nel 2011 e nel 2014 sono partiti due studi italiani per testare gli effetti di un collirio a base della molecola scoperta nel 1950 dalla scienziata Rita Levi Montalcini, il Nerve Growth Factor (NGF), su pazienti con ulcere della cornea e con retinite pigmentosa. Queste sperimentazioni, portate avanti dal Gruppo Dompé, utilizzano nello specifico il Nerve Growth Factor ricombinante umano (rhNGF, molecola del tutto simile a quella prodotta naturalmente dall’organismo umano) che stimola la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza delle cellule nervose. Facciamo il punto su come stanno procedendo gli studi insieme a Eugenio Aringhieri, CEO dell’azienda farmaceutica.

Circa un anno fa è cominciata la prima sperimentazione del collirio a base del rhNGF su 50 pazienti con retinite pigmentosa. A che punto è questo studio?
“La sperimentazione sta andando avanti come da programma: i primi dati supportano il buon profilo di sicurezza del farmaco e a novembre 2014 si è conclusa la prima fase, cioè l’inserimento nello studio di tutti i 50 pazienti previsti. A breve si chiuderà anche la seconda fase: gli ultimi pazienti arruolati stanno infatti concludendo il ciclo di trattamento, cui seguirà un periodo di follow up (cioè di controllo, ndr.). La sperimentazione finirà a novembre del 2015: solo allora avremo in mano i risultati, potremo quindi fare una valutazione e decidere il prossimo passo. Per il resto, è ancora impossibile fare previsioni sulla sua efficacia”.

Se i risultati fossero positivi, come vorreste procedere?
“Con uno studio finalizzato a registrare il farmaco, mettendo in piedi un progetto con le agenzie regolatorie, la Food and Drug Administration Americana e la European Medicines Agency. È necessario aprire un dialogo con loro per capire insieme quale sia il modo migliore di procedere, considerando le esigenze dei pazienti e cercando di abbreviare il più possibile i tempi per rendere disponibile il farmaco, qualora lo studio confermasse le premesse. Entro la fine di quest’anno potremo finalmente informare le persone che soffrono di questa malattia sulle potenzialità del collirio a base di rhNGF”.

Nel 2011 era partito un altro vostro studio sull’effetto del rhNGF per trattare le ulcere della cornea. Quali risultati ha dato?
“In questo caso siamo molto più avanti. È infatti già in corso lo studio registrativo: a marzo si è concluso l’arruolamento dei pazienti e ad agosto saranno disponibili i risultati della Fase II. Abbiamo anche già dialogato con la European Medicines Agency, che si è dimostrata molto costruttiva. Il 2015 sarà un anno importante anche per questo fronte della nostra ricerca”.

State portando avanti altri studi con il rhNGF?
“In questa prima parte dell’anno prenderà il via negli Usa uno studio clinico con pazienti affetti da glaucoma. Esiste il razionale per cui la molecola della Montalcini potrebbe avere un effetto sulla patologia. Il trattamento durerà un anno, al quale seguirà un periodo di follow up. Ci aspettiamo di avere le prime informazioni utili nel 2017. Un’altra sperimentazione riguarda i pazienti affetti dalla sindrome dell’occhio secco da moderata a severa, una condizione multifattoriale che dipende da alterazioni del film lacrimale e che può incidere molto sulla qualità di vita. Per questa sindrome è attualmente in studio anche un’altra molecola, chiamata lubricina: un lubrificante naturalmente presente nel nostro organismo”.

Photo Credit: crsan via Compfight cc

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28 Commenti

  1. Mia moglie ha avuto nel 2014 un attacco bilaterale di glaucoma acuto adesso ci vede scuro solo dall occhio destro non e`possibile tentare col collirio ngf? siamo disperati.

  2. io cinquantenne e mia figlia di solo 14 anni siamo affette da retinite pigmentosa, mia figlia da qualche mese ha iniziato a non vedere bene di sera e questa nuova situazione la spaventa,vorrei tanto capire se e’ il caso di dargli un supporto di un psicologo,avere un consiglio di chi gia’ ha vissuto o vive questa situazione, vorrei autarla a vivere la sua adolescenza in modo piu’ spensierato….attendo qualche suggerimento e consiglio,grazie
    un saluto,Giovanna

  3. Mio figlio ha 7 anni ed è affetto da retinite pigmentosa abbiamo fatto esami genetici e aspettiamo risposta. Cmq so Ke si deve sempre vedere lo stadio della retinite e conta anke l’età del paziente x somministrare collirio anke se dovesse andare in commercio.

  4. salve
    mio figlio 17 anni è affetto dalla sindrome di usher, lui ne è a conoscenza da poco, e anch’io ho timore di non riuscire a sostenerlo psicologicamente, oltre alla paura quando esce di casa. avrei bisogno di sapere come comportarmi, cosa dirgli, cosa fare..
    lui è a conoscenza della sperimentaizone del collirio,, ma è poco fiducioso..
    no so più cosa dirgli.
    grazie

  5. Salve Sandro io sono affetto della malattia retina pigmentosa e sindrome di usher IV da 30 anni anche io avevo tanta paura e poi
    ho scoperto che la migliore medicina e stare tranquillo e avere fiducia dei medici se vuoi contattarmi sono della provincia di monza brianza.

  6. AVEVO LETTO CHE IL COLLIRIO NGF SAREBBE STATO IN COMMERCIO I PRIMI MESI DEL 2015 FRA POCO SAREMO NEL 2016 ,ANCORA NON SE NE PARLA QUANDO SARA’ IN COMMERCIO .NON CAPIRE ANCORA IL PERCHE’

  7. Gent.mo Sig. Giordano, al momento non è ancora stata avviata sperimentazione per la cura del glaucoma con NGF. Deve anzi ancora essere dimostrato che la sostanza in collirio possa arrivare al nervo ottico. Invito Lei e tutte le persone interessate a sollecitare la società Dompé in modo da far loro percepire il nostro grande interesse per la loro ricerca. Grazie.

  8. Salve a tutti sono Fabrizio e sono il papa di Christian un bimbo di 6 anni affetto da retinite pigmentosa,io e la mamma ci siamo accorti fin da subito che qulcosa agli occhi del nostro bimbo non andava ma solo all’eta’ di 4 anni e dopo innumerevoli visite siamo riusciti a farci dire di cosa si trattava.
    Il mio messaggio e’ solo di incoraggiamneo per tutti i genitori che come me si trovano a combattere con il mostro di questa malattia.
    Io e mia moglie,per scelta,abbiamo deciso di far vivere la vita al meglio a nostro figlio,stufi di fare visite ogni 6 mesi e di sapere gia’ a priori che bene che vada comunque non esiste attualmente una cura valida o possibile.
    Ho fiducia nella medicina certo che tra qualche anno ci sara’ la possibilita’ di poter aiutare tutte le persone affette dalla retinite e mi auguro da tutte le malattie rare esistenti.
    Ho dei contatti in Dompe’ a L’aquila ma vige un senso di omerta’ e da mesi ormai non sono piu’ aggiornato sulla situazione della sperimentazione.Se qualcuno ha notizie aggiornate vi prego di scriverle,io se ne avro’ vi mettero’ al corrente.
    Forza stringiamo i pugni e andiamo avanti.

    un saluto

  9. Per la retinite pigmentosa sono attesi i risultati dei primi trial clinici per novembre 2015. Per i trial sul glaucoma non ho notizie. Pregherei chi interessato a sollecitare la Dompé. Anche se magari non rispondono, è comunque un modo per farsi sentire.

  10. Buongiorno a tutti, ho un bimbo di 5 anni a cui è stata diagnosticata una distrofia retinica fin da pochi mesi dopo la nascita, per arrivare alla diagnosi di retinite pigmentosa di qualche mese fa.
    Siamo in cura dalla prof.ssa Simonelli alla Federico II di Napoli ed è in corso l’indagine genetica per isolare il gene mutato e responsabile della malattia.
    Pare che, ad ora, l’unica cura possibile sia riuscire a veicolare tramite virus la proteina mancante di quel dato gene mutato…ne stanno studiando solo alcuni ovviamente e dopodiché bisogna anche valutarne la compatibilità, che varia da paziente a paziente (dipende da quale gene il singolo soggetto ha modificato nel proprio dna).
    Prima di arrivare a Napoli, sono stata a Milano, Brescia e Parma, da medici seri e competenti, presso strutture all’avanguardia e una previsione seria sulla cura della malattia è sempre stata la stessa.
    Teniamoci comunque in contatto e facciamo rete, seguendo la sperimentazione anche di questo farmaco.
    L’importante credo sia fare tutto il possibile per aiutare i nostri cari e tutti coloro che potrebbero aver bisogno.

  11. Salve a tutti
    mi scuso per non essermi messo in contatto con chi lo ha richiesto.eventualmente per chi fosse interessato la mia mail e’ f.musilli16@gmail.com.
    Volevo chiedere a Francesca se la struttura di Napoli differisce dalle altre visitate in precedenza,io non ho avuti contatti con Napoli essendo di Roma ho dato priorita’ al Gemelli,Bambin Gesu’,Umberto I e San Camillo dove pero’ a parte fare le solite visite di routin ( elettroretinogramma,fluoriangiografia e test visus )
    sono riuscito a far fare un prelievo per le genetiche ( parliamo sempre di mio figlio di 6 anni ) quasi 3 anni fa’ ma atutt’oggi non ho avuto risultati malgrado le mie molteplici se non infinite sollecitazioni.
    La struttura incaricata e’ la MAGI’S LAB di Rovereto.

    Eventulamente se mi confermi che Napoli e’ piu’ afferrata ( come tanti mi dicono ) proverei l’inserimento.

    Grazie 1000 un abbraccio a tutti

    Fabrizio Musilli

  12. Buongiorno a tutti.
    Ho avuto modo di conoscere, leggendo le pagine del sito, del periodo attuale incentrato in importanti studi e ricerche. Io, personalmente, sono “rinato” 3 anni fa (essendomi risvegliato da un coma durato 15 giorni e avendo rimosso completamente la mia passata memoria episodica). Ho cominciato a percepire solamente da qualche mese dei cambiamenti positivi, ma molto lenti…ma più che altro a lovello motorio. Purtroppo a causa del trauma subito a livello del nervo ottico, causato da un incidente stradale, ho perduto la vista nel campo visivo destro (mi è stata diagnosticata un’emianopsia laterale destra…non percepisco un muro nero, ma riesco a vedere luci e colori, ma assolutamente alcuna forma).
    Se voi poteste darmi gentilmente qualche informazione su studi in atto a livello del nervo ottico, non del bulbo oculare, vi ringrazierei davvero INFINITAMENTE.
    Lorenzo Messina

  13. Buonasera..ho la mia ragazza che è sorda dalla nascita. Per sentire usa un impianto cocleare. Da un pò di giorni le hanno anche diagnosticato una retinite pigmentosa. La sera vede poco e il campo visivo si è ristretto. Chiedo a chiunque abbia una qualche informazione, se pur minima, di come possa muovermi, su cosa devo fare, su chi posso contattare per cercare di migliorare la situazione. Amo moltissimo la mia ragazza e nn la abbandonerò. Vin prego di rispondermi. Grazie

  14. Per il nervo ottico, per chi comunque da un occhio ci vede, non credo al momento ci siano soluzioni utili, nemmeno a livello di trial.

    Per la retina, al moorfields di Londra stanno facendo dei trial clinici per riparare il tessuto epiteliale retinico con le staminali, curando per primi proprio pazienti con la RP. La notizia è uscita a fine settembre 2015.

  15. x Salvatore
    Buongiorno, probabilmente ve ne hanno già parlato, ad ogni modo
    un mix ipoacusia e RP stanno a significare una possibile Sindrome di Usher, attualmente non ci sono cure, nel mio caso solo controlli annuali ed integratori per gli occhi……bisogna sperare in un buon esito delle ricerche sul collirio a base di rhNGF.

  16. Salve,
    sono Marco e ho 40 anni, sono affetto da retinite pigmentosa per mia fortuna ancora allo stato iniziale ma in famiglia abbiamo casi più gravi(papà, mio fratello maggiore e mia sorella inferiore).

    Qualche giorno fa, durante la visita con un primario, ho chiesto notizie in merito a questo farmaco e purtroppo il primario mi ha detto che la sperimentazione non ha avuto i risultati e che quindi non ci devo sperare.

    Qualcuno può confermare che effettivamente è così?

    Spero che il primario si sia sbagliato ma se non fosse così, non capisco il perché non viene comunicato senza lasciare che le persone affette da questa malattia, continuino a sperarci inutilmente.

    Grazie
    Saluti

  17. Per Marco: mi sembra strano un medico anticipi i risultati. Mi sembra però strano anche che i risultati dovevano uscire in novembre, siamo dopo il 20 e ancora niente. Anche il trial per il glaucoma, doveva partire a metà 2014 e ancora niente. Io ci spero ancora, ma sempre più a fatica.
    Per la RP, nei prossimi tre anni partirà un trial della reneuron per la rigenerazione dei fotorecettori attraverso le staminali.
    Sempre per la RP, la Stanford Univeraity starogettando una retina artificiale che dovrebbe dare un visus di alcuni decimi (e non frazioni di centesimi, come l’argus).

  18. Salve,ieri 26 gennaio 2016 a medicina 33 dopo il tg2 e’ andato in onda un servizio relativo ai problemi dei bambini affetti da malattie degenerative dell’occhio.E’ intervenuto il Prof. Falsini che penso tutti conosciate comunque e’ uno dei massimi esperti genetisti sulle malattie degenerative dell’occhi che opera presso l’ospedale Sacro Cuore di Roma e ha dato notizie piu’ che confortanti sulla funzionalita’ del rnhgf sui pazienti,ripeto pediatrici,in cura presso di lui sottoposti a terapia.
    Potete trovare il servizio su rai.tv sezione on demand cercando appunto il programma medicina 33 del 26-01-2016.
    Forza ragazzi non molliamo che siamo vicini

    Come sempre se qualcuno ha notizie ” fresche ” vi prego di pubblicarle su questo blog…grazie a tutti

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