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Beta talassemia, terapia genica per evitare trasfusioni

Un'unica infusione ha permesso di ridurre o eliminare le trasfusioni di sangue necessarie nella talassemia o anemia mediterranea severa. Il risultato promettente deve essere approfondito e confermato

Verso una terapia genica per l’anemia

Per la prima volta, un gene difettoso per la sintesi dell'emoglobina è stato sostituito con successo. Su Nature, i risultati della sperimentazione su un diciottenne

Speranze dalla terapia genica

I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon hanno dimostrato la validità di questo approccio nella cura della beta-talassemia. I risultati su Pnas 

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