Una nuova terapia genica contro i tumori

La Food and Drug Administration (Fda) ha approvato l’utilizzo di una nuova terapia anti-cancro, la seconda negli Stati Uniti. Yescarta (axicabtagene ciloleucel) è un trattamento che utilizza i linfociti T del paziente modificati in laboratorio per attaccare le cellule del tumore. Il nullaosta riguarda la cura di pazienti adulti colpiti da linfomi a cellule B non-Hodgkin di grandi dimensioni che non rispondono alle terapia standard o che hanno subito delle ricadute.

Quella messa a punto da Kite Pharma è una strategia di immunoterapia, una metodologia che trasforma le cellule del sistema immunitario del paziente in killer del tumore. Come? Modificandole in laboratorio perché siano in grado di riconoscere in modo specifico le cellule cancerose e di attaccarle. La terapia è dunque personalizzata: i linfociti T del malato, cellule del sistema immunitario preposte naturalmente a difendere l’organismo dalle aggressioni, vengono prelevate e modificate geneticamente per includere un gene per individuare e eliminare le cellule del linfoma; una volta potenziati, i linfociti T vengono di nuovo infusi nel paziente.

Si stima che a beneficiarne solo negli Stati Uniti potrebbero essere 3.500 persone, per cui le terapie convenzionali non hanno funzionato o in cui la malattia si è ripresentata. La nuova strategia, che nei trial clinici ha fatto segnare un tasso di remissione completa pari al 51%, costituisce uno strumento ulteriore nelle mani dei medici per combattere queste forme di tumore.

Non è tuttavia esente da effetti collaterali anche molto gravi, come la sindrome da rilascio di citochine che provoca febbre molto alta, sintomi simil-influenzali e tossicità neurologiche potenzialmente mortali. Conseguenze che per essere gestite al meglio necessitano di personale esperto, adeguatamente formato. Per questi motivi la Fda richiede ulteriori studi osservazionali dopo l’introduzione di Yescarta nell’offerta terapeutica per valutarne la sicurezza a lungo termine.

Anche la questione dei costi rimane aperta: un ciclo di terapia potrebbe arrivare a superare i 370mila dollari.

Via: Wired.it