Azzerare la mortalità per i bambini senza milza

Riduzione dei ricoveri ospedalieri del 30% e azzeramento del tasso di mortalità a causa di infezione. Sono i risultati del nuovo programma terapeutico elaborato da medici e ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù per i bambini senza milza affetti da eterotassia, una rara malattia congenita che comporta lo spostamento e la malformazione di alcuni organi vitali come cuore e fegato e l’assenza o lo sviluppo anomalo della milza. La nuova strategia di cura prevede che tutti i bambini con eterotassia privi di milza – quindi ad alto rischio di infezione – vengano sottoposti fin dalla nascita a profilassi antibiotica e al programma vaccinale. I risultati di 7 anni di applicazione del protocollo sono stati appena pubblicati sulla rivista scientifica Journal of Allergy and Clinical Immunology (JACI). Questo studio pone le basi per l’elaborazione di linee guida internazionali che garantiscano una migliore assistenza e qualità di vita per i piccoli pazienti.

I bambini senza milza più esposti alle infezioni

Sono stati i ricercatori dell’area di Diagnostica e Immunologia del Bambino Gesù diretti dalla dott.ssa Rita Carsetti a dimostrare – con uno studio all’inizio degli anni 2000 – per quale motivo i bambini senza milza sono più esposti alle infezioni. E’ stato infatti scoperto che l’assenza di questo organo provoca la drastica riduzione delle cellule che difendono l’organismo dall’aggressione dei patogeni (cellule B della memoria). Chi è privo di milza, “habitat” naturale di queste cellule, è in grado di produrle, ma non di mantenerle in vita a lungo, risultando più vulnerabile all’attacco dei batteri.

Bambini con eterotassia: il 50% nasce con la milza difettosa

L’eterotassia è una malattia congenita rara che compromette gravemente il sistema cardiovascolare. Colpisce un bambino su 10-20.000 ed è caratterizzata dal posizionamento anomalo e dalla malformazione di vari organi. In circa il 50% dei casi è associata a difetti della milza che può essere completamente assente, frammentata o parzialmente sviluppata e non funzionante. In questo caso le infezioni, soprattutto batteriche, sono una complicanza grave, molto frequente e potenzialmente letale.

La terapia differenziata: ricoveri ridotti del 30%

Poiché la milza gioca un ruolo importante sul fronte delle infezioni, nel 2010 il team di medici dell’Unità operativa di Cardiologia e Aritmologia del Bambino Gesù guidato dalla dott.ssa Anwar Baban, ha disegnato e introdotto nella pratica clinica un protocollo di cura differenziato per i bambini affetti da eterotassia con milza (a basso rischio infettivo) e senza milza (ad alto rischio). I pazienti di quest’ultima categoria fin dalla nascita vengono sottoposti a un programma di sorveglianza immunologica e vaccinale associato a terapia antibiotica. I dati dello studio appena pubblicato sulla rivista IACI dimostrano che questa strategia previene le infezioni batteriche gravi riducendo la frequenza dei ricoveri (-30%) e la mortalità. Negli ultimi 7 anni, da quando è stato introdotto il nuovo protocollo, nessuno dei pazienti seguiti al Bambino Gesù è deceduto per infezione.