Il “collirio della Montalcini” per la retinite pigmentosa

Cinquanta pazienti con una rara malattia della retina testeranno il collirio a base del Nerve Growth Factor, la molecola che valse il Premio Nobel per la medicina a Rita Levi Montalcini. È infatti partito il primo studio al mondo sul primo farmaco per la retinite pigmentosa: due record tutti italiani.

La retinite pigmentosa è una malattia genetica degenerativa per la quale ad oggi non esiste cura. Interessa circa una persona su 4 mila, si manifesta durante l’adolescenza e porta ad una grave condizione di ipovisione o cecità nell’età adulta. Le cellule colpite sono i fotorecettori: i coni e i bastoncelli, che hanno il compito di cogliere il segnale visivo per inviarlo al cervello. Il collirio a base di Nerve Growth Factor ricombinante umano (rhNGF, del tutto simile al NGF naturalmente prodotto dall’organismo umano e che stimola la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza delle cellule nervose) è la prima terapia a essere stata approvata dalla Food and Drug Administration (Fda) e dall’Agenzia Europea per i medicinali (Ema) per una sperimentazione per la retinite pigmentosa. Galileo ha intervistato Francesca Simonelli, Direttrice della Clinica Oculistica della Seconda Università di Napoli, a capo della ricerca.

Professoressa Simonelli, come agisce il NGF nella retinite pigmentosa?
“I primi studi hanno mostrato che in alcuni modelli animali della malattia vi è una carenza proprio del NGF; in seguito, sempre in modelli animali, è stato osservato che questa molecola è davvero in grado di rallentare la degenerazione dei fotorecettori ed ha un effetto neuroprotettivo. Infine è stato provato che la sua versione ricombinante umana, somministrata localmente sotto forma di collirio, riesce a raggiungere la retina e il nervo ottico: un presupposto fondamentale per lo sviluppo di un possibile farmaco ad uso topico. Tutti i risultati positivi di queste ricerche ci hanno spinto a cominciare il primo trial clinico al mondo (di fase I/II, ndr.) sugli esseri umani”.

Come si svolgerà lo studio?
“Lo studio coinvolge cinque centri di eccellenza: la Clinica Oculistica della Seconda Università Napoli, quelle dell’Università di Firenze e del San Paolo di Milano, il Policlinico Gemelli e la Fondazione Bietti di Roma. Nella prima fase, già partita, valuteremo la sicurezza e la tollerabilità del collirio su 10 persone. Se sarà dimostrata l’assenza di effetti collaterali, partiremo con la seconda fase dello studio per testarne l’efficacia: altri 40 pazienti dovranno usare il collirio, a base di rhNGF o con un placebo, tre volte al giorno per sei mesi continuativi”.

Quali risultati vi aspettate?
Il risultato sperato è un recupero della visione: in particolare un allargamento del campo visivo e una riduzione della nictalopia, cioè dell’incapacità di vedere in condizioni di scarsa luce. Ma è un obiettivo importante anche solo il rallentamento della progressione della malattia, che valuteremo nei sei mesi che seguiranno la somministrazione. Le buone premesse non mancano: il collirio a base di rhNGF è attualmente in sperimentazione anche per le ulcere della cornea, e i primi risultati sono molto promettenti” (vedi Galileo, “La molecola della Montalcini per riparare la cornea”.

A questo link è possibile trovare un aggiornamento di questo studio.

Credits immagine: Christian Hamel via Wikipedia

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45 Commenti

  1. Gentile Angela,
    il farmaco di cui si parla nell’articolo non è un prodotto in commercio. I ricercatori stanno testando in alcuni pazienti selezionati se la molecola, somministrata localmente sotto forma di collirio, può essere efficace nei casi di retinite pigmentosa e di ulcere della cornea. Attualmente le due sperimentazioni sono ancora in corso.

  2. Incredibile come lo sviluppo di un prodotto cosi’ importante sia lento! La Montalcini usava tutti i giorni su se stessa un colirio NGF, i test clinici su animali sono stati fatti piu’ di 10 anni fa mentre quelli su umani passeggiano al ritmo di 3 all’anno, tanto da finire con il prodotto nelle farmacie tra 50 anni. Ci hanno messo 21 anni per annalizzarlo, 36 per dare il Nobel, 64 per cominciare a parlare della sua utilità clinica, ed ora se la prendono con taaanta calma. Non sono d’accordo con le teorie cospirazioniste ma quando un farmaco stra-dimostrato come utile viene rallentato in questa maniera comincio a credere che toglie il profito a qualcuno. Su questo sito c’era gente che nel 2009 (5 anni fa, quando comincio’ il test su umani che poteva portare OGGI il prodotto nelle farmacie) sperava di averlo prima di perdere la vista, sono passati gli anni e, oltre la vista, hanno perso pure la speranza. Non credo che avete fatto di tutto, cari ricchi professoroni!

  3. E’ importante un comitato composta dagli ammalati e dai familiari di questi che contalli e faccia pressione a vari livelli quindi dia per le sperimentazioni che a livello istituzionale affinchè venga intrapreso il correto uso dei tempi per la sperimentazione e la commercializzazione delle sostanze farmacologiche per la cura della malattia.

  4. Io sono la figlia di una sig.ra affetta da retinite pigmentosa.
    Sono concorde sull’idea di frmare un comitato per dar voce anche a noi e ai nostri cari affetti da questa malattia.
    I tempi sono fondamentali…..

  5. Salve anche e a me e stata diagnosticata quest msla malattia dovrei fare dei test genetici .qualcuno mi a consigliato di recarmi a roma all umberto primo e altri al gemelli se qualcuno puo darmi una risposta ringrazio in anticipo

  6. ciao Giacomo ti confermo che all’Umberto 1 c’e la possibilità’ di effettuare il test genetico ,dopo tre anni ci e’ stato consegnato quello di mia figlia

  7. Se questo collirio può veramente curare la retinite pigmentosa, per favore fate il prima possibile a metterlo in commercio! ogni goirno che passa è sempre peggio.

  8. Aldo: sono il padre di due bimbi inpovedenti con
    retinite pigmentosa,

    Alice 14 anni
    e
    Andrea 9 anni

    per favore una piccola cura grazia.

    fate qualcosa sono piccoli….
    buona ricera.

  9. Buongiorno, mio figlio è affetto della malattia genetica chiamata coroideremie; attualmente abita in Francia (il ragazzo ha doppia nazionalità, francese e italiana) ed è seguito dall’équipe del professor Hamel dell’Ospedale di Montpellier. Vorrei sapere se il trattamento in Italia è disponibile, in Francia la terapia è molto lenta… Mio figlio ha 29 anni e la sua vista e molto degradata, la sera non vede nulla. Quindi bisogna accompagnarlo! Penso che bisognerebbe intervenire prima che arrivi il peggio.
    Cordialmente.

  10. Buongiorno vorrei sapere se ci sono novità positive sulla sperimetazione in corso e soprattutto quali tempi si prevedono per i prossimi passi di sperimentazione.

  11. se ci sono novità per questo collirio fatelo sapere e divulgate al più presto la notizia abbiamo tutti bisogno di sperare …..

  12. A mio nipote e’ stata diagnosticata questa malattia. Per avere maggiori informazioni riguardo questo collirio a chi dobbiamo rivolgerci?

  13. Sono affetta da retinite pigmentosa da 11 anni, sono segiuta dall’ equipe della Prof.ssa. Simonelli che non ho mai conosciuto personalmente. Posso garentire però che tutti i suoi collaboratori a partire dalla Dott.ssa Nesti sono persone fantastiche. Questa sperimentazione mi rende fiduciosa per il futuro. Sono sicura che si arriverà ad una soluzione di questo grave problema. Ringrazio tutti i ricercatori d’Italia e del mondo intero per quanto fanno nonostante i limiti loro imposti. Saluto tutte le persone affette come me da malattie
    genetiche ed auguro loro un buon 2015.
    Fiorinda

  14. anche a mia mogli e stato riscontrato un principio di questa malattia mi fare piacere sapere se e opportuno avere dei suggerimenti per curarla,GRAZIE!

  15. Io ho 19 anni sono affetto da retinite pigmentosa dall eta di 5 anni per saperne di piu cosa devo fare dove mi consigliate di andare? Vorrei informazioni piu dettagliate per favore…

  16. Buonaera,
    vorrei saper se ci sono stati dei risultati positivi sulla sperimentazione sui pazienti prescelti. In famiglia siamo in 4 ad vere questa malattia, a mio padre è stata riscontrata intorno ai 40 anni, mio fratello maggiore intorno i 30 anni, mia sorelli più piccola intorno i 27 anni, io incomincio ad avere problemi da 2 anni e ho 39 anni.

    Speriamo che vada bene.

  17. Buongiorno,
    ho 38 anni e da circa 8 anni mi hanno riscontrato la retinite pigmentosa. Sono fiduciosa sulle cure ricercate tramite internet, tra cui il collirio scoperto dalla Montalcini.Spero anche per tutte quelle persone, che come me soffrono di questa malattia, di avere al più presto delle risposte positive.
    Grazie,saluti.

  18. Buon giorno ,anche a mia figlia che a 15 anni li ano diagnosticato retinite pigmentosa,noi siamo di milano, mia figlia a gia cecita noturna.se ci sono movita per questo collirio fatelo sapere….grazie

  19. ragazzi e ragazze, signori e signore, sarei molto interessato a incontrare qualcuno/a che convive con questa malattia,e porvi diversi quesiti per scopi didattici/personali. sono uno studente di roma se ne avete il piacere di condividere le vostre esperienze cliniche e quant’altro contattatemi su questa email ni-koo@outlook.it

  20. Sono giuseppina..e purtroppo ho la retinite e vorrei ank io far parte di qst sperimentazione ma non so se è possibile! A le punto si è arrivati .può rispondere qualcuno

  21. Buonasera, spero che al più presto questo farmaco sia in commercio,purtroppo a due componenti della mia famiglia hanno diagnosticato questa malattia e giorno dopo giorno il loro campo visivo si riduce inesorabilmente. Grazie.

  22. Sono una madre di due figli, anni rispettivamente di 29 e 31, con questa terribile malattia. Vorrei sapere gli sviluppi sullo studio applicato del collirio Montalcini. Tengo a dirvi, ma lo sapete, che questa è una potologia che non può permettersi, per chi ne è affetto, di aspettare tempo: ogni giorno si vive con l’incubo della cecità e si vive male con i limiti che essa impone.

  23. Buongiorno , ho una sorella di 42 anni affetta dalla nascita di retinite pigmentosa, desidererei avere informazioni riguardo il nuovo farmaco e come fare x mettersi in contatto con centri specializzati GRAZIE

  24. Vengo da una famiglia dove c’è stata la retinite pigmentosa ho esultato alla notizia della sperimentazione dell’nGf della Montalcini spero che che questo traguardo sia raggiunto perché può veramente cambiare i destini di tante famiglia essendo una malattia ereditaria

  25. E’ meraviglioso questo lavoro di ricerca, in aiuto a chi ha questo gravissimo problema, in effetti mi sto’ interessando a queste terapie, non per me ma per un familiare, che e’ giovane, 50 anni, e vuol ancora lavorare. Sarebbe importante potesse essere coinvolto nella sperimentazione, partecipare attivamente alla realizzazione di un progetto utile, ambizioso, a vantaggio di tutti, e ad onore e riconoscenza, della grande Rita Levi Montalcini

  26. Salve a tutti,
    Anche io vorrei condividere il mio parere con voi. Anche io sono coinvolta in famigliari con retinite pigmentosa e ad oggi, leggendo e documentandomi costantemente, non credo più a nessuna lettera che si srive in merito. Tante promesse e..tutte cazzate..ad oggi non c’è NIENTE di concretamente terapeutico per questa patologia!!!! Quello che mi fa rabbia sono tutti questi siti in cui chi ha veramente bisogno di speranza viene investito da mille illusioni: “presto una cura efficacie..” Ecc ecc. Queste medesime parole venivano adoperate anche 5 anni fa (vedi siti del 2010 per esempio) e siamo sempre allo stesso punto di partenza!!!
    Per questo mi rivolgo a cari scrittori e cari ricercatori: non dite cose di cui non siete nemmeno voi sicuri per evitare illusioni a chi non vede non più solo la luce, ma nemmeno speranze.
    A tutti coloro che vivono come me, come noi, con l’appiglio di una rivoluzione scientifica e presto di una reale cura, faccio tanti auguri!

  27. Ho un parente con la retinite pigmentosa….ha 57 anni e vorreì sapere se la ricerca ci offre quache speranza in più….se c’è la possibilità di arrestare la progressività della malattia, ma soprattutto se è possibile entrare in un programma di sperimentazione. Grazie.

  28. La prima fase di trial clinici sulla retinite pigmentosa si concluderà a novembre 2015. Se i risultati saranno positivi, si procederà a testare il farmco su un numero maggiore di pazienti. Invito gli interessati a sollecitare la società Dompé, che sta portando avanti la sperimentazione, direttamente o attraverso delle associazioni di pazienti, grazie.

  29. Signor massimo buonasera. ..sono la mamma della piccola sara di anni otto e alla quale è stata diagnosticata la retinite pigmentosa ,ho letto quest ultimo messaggio e chiedo informazioni su questa società dompe’,come posso mettermi in contatto?

  30. Sono affetta da glaucoma grave bilaterale al momento stabile ma col campo visivo molto ridotto , vorrei sapere se il colirio ngf puo’ aiutarmi a migliorarre le mie condizioni. Grazie!

  31. @Tiziana: c’ê uno studio del 2009 per tre pazienti con glaucoma trattati con NGF di origine murina. I tre hanno riscontrato una migliore acuità visiva e campo visivo migliorato. In teoria l’ngf non guarisce il nervo, ma lo protegge e risveglia le cellule non ancora morte. La Dompé doveva iniziare i trial clinici nel 2015, ma ad oggi non ci sono novità. Ti invito a scrivere direttamente a loro, per avere notizie e sollecitare. Grazie.

  32. Buongiorno, è vero che siamo in tanti con problematiche più o meno gravi; vorrei sapere se esiste un centro al quale rivolgersi per poter entrare a far parte dei vari test!!!! Anche solo la possibilità e la speranza che ci sia qualcosa di valido, ci aiuta molto…grazie

  33. Sono un papà disperato, mio figlio ha solo 18 anni e ha già la visione centrale compromessa, anche se tutto sommato per ora svolge una vita normale. Pertanto credo che una volta accertata la non tossicità del farmaco, possa essere implementato un tentativo e un opportunità di chi avrà un futuro che oso immaginare.

  34. Dopo ben 14 inteventi inutili sono in attesa di ngf per intervenire finalmente sulla cornea.sarei dispostissima a sottopormi a sperimentazione.come si puo fare?

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