Si torna a parlare di Crispr/Cas9, la rivoluzionaria tecnica di editing del genoma con la quale è possibile modificare, in modo estremamente rapido, economico e preciso, addirittura le singole lettere del dna. Dopo il dibattito scaturito da un lavoro pubblicato ad aprile scorso da un’équipe di ricercatori cinesi, che avevano annunciato di essersi serviti della tecnica per modificare embrioni umani (ancorché non vitali), in questi giorni il Recombinant Dna Advisory Commitee (Rac) dei National Institutes of Health statunitensi ha approvato l’avvio di un trial clinico sugli esseri umani che prevede, per l’appunto, l’utilizzo di Crispr per sondare la possibilità di ingegnerizzare cellule immunitarie umane e renderle aggressive contro tre tipi di cancro.
“Si tratta di un nuovo approccio, molto importante”, ha spiegato Michael Atkins, oncologo della Georgetown University di Washington e membro del comitato che ha approvato l’avvio dei trial clinici. “Impareremo tante cose da questo studio, e auspicabilmente i risultati ci forniranno le basi per nuove terapie”. Il protocollo, in particolare, proposto per la prima volta da un’équipe di scienziati della University of Pennsylvania, guidata da Carl June, prevede l’utilizzo della tecnica Crispr per modificare geneticamente un tipo di cellule immunitarie, i linfociti T, per renderli aggressivi contro sarcoma, mieloma e melanoma.
Nel trial, i ricercatori estrarranno i linfociti T dai pazienti e, tramite un virus (innocuo), vi inseriranno un recettore per una proteina – chiamata Ny-Eso-1 – spesso rilevata nelle cellule tumorali ma assente nelle cellule sane. I linfociti T così rinforzati saranno poi reinfusi nei pazienti e, secondo le previsioni degli scienziati, dovrebbero attaccare le cellule tumorali. In passato, la tecnica è già stata testata per il trattamento del mieloma multiplo, con risultati solo parzialmente positivi: dopo una fase iniziale di rimpicciolimento del tumore, i linfociti erano diventati infatti meno efficaci e avevano cessato di riprodursi.
È proprio per superare questo problema che i ricercatori si serviranno della tecnica Crispr. In particolare, i linfociti T saranno reingegnerizzati in modo da essere più resistenti ed efficaci nella battaglia contro il tumore: per la precisione, la modifica altererà un gene responsabile della codifica di una proteina (la Pd-1) presente sulla superficie dei linfociti, che in condizioni normali serve a smorzarne l’attività. Il trial, fanno sapere dalla University of Pennsylvania, durerà due anni e coinvolgerà 18 pazienti che non rispondono ai trattamenti tradizionali.
Via: Wired.it
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