Riprogrammare cellule staminali adulte prelevate da malati di distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) e usarle per guarire topi in cui è stata indotta la patologia. Ci sono riusciti i ricercatori dell’Università di Milano, come spiegano in un articolo pubblicato su Cell Stem Cell di dicembre.
La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia ereditaria causata dalla mutazione del gene che codifica per una proteina, la distrofina, fondamentale per mantenere le cellule muscolari intatte. La mancata produzione della proteina provoca la progressiva degenerazione dei muscoli scheletrici, per la quale sinora non è stata trovata una soluzione.
Grazie a una combinazione di terapia genica e cellulare, Yvan Torrente, a capo del gruppo di ricerca, ha isolato alcune cellule staminali adulte da pazienti affetti da Dmd e le ha ingegnerizzate in modo da correggere la mutazione del gene per la distrofina. In seguito ha iniettato nei muscoli di topi modello per la malattia le cellule umane che, come previsto, si sono dirette nel tessuto muscolare e hanno iniziato a esprimere il gene per la distrofina, producendo un miglioramento nella morfologia e funzionalità del tessuto muscolare.
“Questi risultati dimostrano che in futuro le cellule ingegnerizzate potrebbero rappresentare uno strumento per l’autotrapianto in malati di Dmd”, spiega il ricercatore. Che però contemporaneamente invita alla prudenza: “Ulteriori ricerche dovranno aumentare la nostra comprensione dei meccanismi che sono alla base di questi effetti in modo da poter migliorare le strategie di terapie genica e cellulare per la Dmd”. (l.g.)
