Terapia genica anti-rigetto

Piccolissimi frammenti di materiale genetico giungono in soccorso della terapia genica. Si tratta dei micro Rna, scoperti alla fine degli anni Novanta ma la cui funzione si sta chiarendo solo di recente. Uno studio condotto dall’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Hsr-Tiget) di Milano, ha dimostrato che questi piccoli frammenti sono in grado di eludere la sorveglianza del sistema immunitario, scongiurando il rigetto del gene-farmaco somministrato ai pazienti affetti da patologie di origine ereditaria. Lo strategia messa a punto da Luigi Naldini e dal ricercatore canadese Brian Brown consiste nella marcatura del gene-farmaco attraverso una sequenza di nucleotidi riconosciuta soli dai micro RNA presenti nelle cellule che intervengono nella risposta immunitaria. Perfettamente mimetizzato, il farmaco riesce quindi ad esercitare la propria azione terapeutica in tutti gli altri tessuti. Attualmente l’équipe sta applicando la tecnica in alcuni modelli di malattia come l’emofilia, con la previsione di arrivare alla sperimentazione clinica entro i prossimi tre anni. Nonostante rimangano ancora numerosi aspetti fondamentali da chiarire, il risultato apre nuove prospettive per la terapia genica e consente lo sviluppo di nuove applicazioni terapeutiche per le malattie congenite e acquisite, come tumori e malattie infettive. (c.cop.)