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Terapia genica per cani

Un gruppo di ricercatori americani ha utilizzato per la prima volta la terapia genica per curare una rara deficienza enzimatica ereditaria canina che provoca offuscamento della cornea, disturbi cardiaci e anomalie ossee gravemente invalidanti. Mark E. Haskins, della University of Pennsylvania School of Veterinary Medicine, e Katherine Parker Ponder, della Washington University School of Medicine di St. Louis, hanno somministrato a sette cani appena nati, affetti da mucopolisaccaridosi VII (Mps VII), iniezioni di un vettore retrovirale che esprimeva beta-glucoronidasi, l’enzima mancante a causa della Mps VII. I cuccioli hanno mantenuto condizioni di mobilità quasi normale per i 17 mesi di trattamento e hanno mostrato scarsa evidenza degli altri sintomi associati alla malattia. La Mps VII, nota anche come sindrome di Sly, appartiene alla famiglia delle malattie lisosomiali, in cui un difetto enzimatico ostacola il normale processo cellulare di degradazione delle molecole. Questo processo avviene all’interno di particolari “bolle” (i lisosomi) che si formano nelle cellule per delimitare i prodotti di scarto che devono essere distrutti. Ma, se la degradazione non avviene, questi prodotti si accumulano nei lisosomi e possono danneggiare gravemente la cellula e l’intero organismo. Secondo i ricercatori, che hanno pubblicato i risultati del trattamento sul sito web della rivista Proceedings of the National Academy of Sciences, la terapia ha potenziali applicazioni anche nell’uomo. La Mps umana causa ritardi di crescita, problemi motori, deformità facciali, offuscamento corneale, anomalie della valvola cardiaca e del fegato e ritardo mentale. (f.n.)

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