La terapia genica può invertire i sintomi della distrofia muscolare. Lo ha dimostrato per la prima volta un gruppo di neurologi statunitensi, in uno studio pubblicato sui Proceedings of the National Academy of Sciences. Si tratta di una terapia che va oltre la prevenzione della distrofia, una malattia che colpisce un neonato su 3.500, impedendo la produzione di distrofina (proteina utile alla costruzione dei muscoli). Attualmente non esistono cure e, generalmente, le vittime non raggiungono i 25 anni di età. Le ricerche condotte finora avevano rimpiazzato il gene mancante con i vettori adenovirali, messaggeri che lo trasmettono alle cellule dell’organismo, ma i topi avevano sviluppato una risposta immunitaria che eliminava i geni. Scarsi risultati aveva dato anche la realizzazione di una versione in miniatura del gene della distrofina (un gene largo che finora non era stato possibile liberare per intero). Con questa nuova ricerca, invece, gli scienziati hanno realizzato un nuovo tipo di vettore che non dà luogo a risposte immunitarie e che libera il gene interamente. L’esperimento ha avuto successo: le normali funzioni del muscolo sono state restaurate, in proporzione alla quantità di gene liberato. Inoltre si sono osservati effetti positivi anche in topi di età avanzata o in cui la progressione della malattia aveva già seriamente danneggiato i muscoli. (a.ca.)
