Crispr, il taglia incolla genetico testato in un malato di cancro

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Finalmente la rivoluzionaria tecnica di “taglia e incolla” del dna, la Crispr-Cas9, è stata testata sull’uomo. A farlo è stato un team cinese, coordinato dall’oncologo Lu You dell’Università del Sichuan a Chengdu, che sulle pagine di Nature, riferisce di aver utilizzato la tecnica iniettando alcune cellule contenenti geni modificati in un paziente affetto da cancro ai polmoni.

La prima applicazione di Crispr-Cas9 sugli esseri umani, tecnica con cui è possibile modificare il dna con precisione e facilità mai raggiunte prima, “probabilmente accelererà la competizione per usare finalmente le cellule dei geni modificati nella clinica di tutto il mondo”, racconta a Nature Carl June dell’Università della Pennsylvania a Philadelphia.

“Credo si sia scatenato un duello biomedico tra la Cina e gli Stati Uniti, il che è importante, poiché la concorrenza di solito migliora il prodotto finale”. Lo stesso intervento, infatti, è in programma negli Stati Uniti, anche se è ancora in fase di autorizzazione.

Ci vorranno, infatti, ancora molti mesi (si parla del 2017) perché gli Usa possano utilizzare questa tecnica sull’essere umano: il trial statunitense, in particolare, prevede la modifica di tre geni – e non uno come nello studio cinese – delle cellule del sistema immunitario, con l’obiettivo di trattare vari tipi di cancro.

Dall’altra parte, invece, nel marzo 2017 un altro team di ricercatori dell’Università di Pechino probabilmente inizierà tre studi clinici utilizzando la Crispr contro il cancro alla vescica, alla prostata e al rene.

Lo studio di Lu You, approvato già a luglio scorso dalle autorità dell’ospedale, ha coinvolto un paziente affetto da un tumore metastatico al polmone: dopo aver rimosso le cellule immunitarie dal suo sangue, gli scienziati hanno modificato il loro genoma, servendosi appunto della Crispr e disattivando un gene che combina un enzima con dna tagliato con una guida molecolare, programmata per portare con precisione l’enzima nel posto in cui deve attivarsi (e rendere quindi queste cellule molto più aggressive contro il tumore).

Il gene modificato è quello che codifica per la proteina PD-1, che normalmente frena la risposta immunitaria delle cellule, che altrimenti sarebbe troppo aggressiva da attaccare anche altri tessuti dell’organismo e provocare malattie autoimmuni. La squadra di Lu ha poi coltivato le cellule modificate, in modo da moltiplicarle e iniettarle, in seguito, nel paziente. La speranza dei ricercatori ora è quella di constatare se le cellule modificate riusciranno ad attaccare e sconfiggere il cancro.

“Il trattamento è andato liscio e il partecipante otterrà presto una seconda iniezione”, spiega l’autore. Il team, ora, prevede di trattare un totale di dieci pazienti, che riceveranno ciascuno fino a quattro iniezioni di cellule modificate e saranno monitorati per sei mesi per controllare l’eventuale comparsa di gravi effetti collaterali.

“È incredibile come questa tecnica possa riuscire a fare questo”, spiega Naiyer Rizvi della Columbia University Medical Center di New York. “Il processo di estrazione, di modificazione genetica e di ampliamento delle cellule è un compito enorme”, dice Rizvi. “A meno che non mostri un grande aumento di efficacia, sarà difficile giustificare l’andare avanti”. L’esperto così dubita che questa tecnica si dimostrerà superiore all’uso di anticorpi. Lu afferma, invece, che la questione è in corso di valutazione nel trial, ma che è comunque troppo presto per dire quale approccio sia effettivamente migliore.

Via: Wired.it

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