Cinquanta pazienti con una rara malattia della retina testeranno il collirio a base del Nerve Growth Factor, la molecola che valse il Premio Nobel per la medicina a Rita Levi Montalcini. È infatti partito il primo studio al mondo sul primo farmaco per la retinite pigmentosa: due record tutti italiani.
La retinite pigmentosa è una malattia genetica degenerativa per la quale ad oggi non esiste cura. Interessa circa una persona su 4 mila, si manifesta durante l’adolescenza e porta ad una grave condizione di ipovisione o cecità nell’età adulta. Le cellule colpite sono i fotorecettori: i coni e i bastoncelli, che hanno il compito di cogliere il segnale visivo per inviarlo al cervello. Il collirio a base di Nerve Growth Factor ricombinante umano (rhNGF, del tutto simile al NGF naturalmente prodotto dall’organismo umano e che stimola la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza delle cellule nervose) è la prima terapia a essere stata approvata dalla Food and Drug Administration (Fda) e dall’Agenzia Europea per i medicinali (Ema) per una sperimentazione per la retinite pigmentosa. Galileo ha intervistato Francesca Simonelli, Direttrice della Clinica Oculistica della Seconda Università di Napoli, a capo della ricerca.
Professoressa Simonelli, come agisce il NGF nella retinite pigmentosa?
“I primi studi hanno mostrato che in alcuni modelli animali della malattia vi è una carenza proprio del NGF; in seguito, sempre in modelli animali, è stato osservato che questa molecola è davvero in grado di rallentare la degenerazione dei fotorecettori ed ha un effetto neuroprotettivo. Infine è stato provato che la sua versione ricombinante umana, somministrata localmente sotto forma di collirio, riesce a raggiungere la retina e il nervo ottico: un presupposto fondamentale per lo sviluppo di un possibile farmaco ad uso topico. Tutti i risultati positivi di queste ricerche ci hanno spinto a cominciare il primo trial clinico al mondo (di fase I/II, ndr.) sugli esseri umani”.
Come si svolgerà lo studio?
“Lo studio coinvolge cinque centri di eccellenza: la Clinica Oculistica della Seconda Università Napoli, quelle dell’Università di Firenze e del San Paolo di Milano, il Policlinico Gemelli e la Fondazione Bietti di Roma. Nella prima fase, già partita, valuteremo la sicurezza e la tollerabilità del collirio su 10 persone. Se sarà dimostrata l’assenza di effetti collaterali, partiremo con la seconda fase dello studio per testarne l’efficacia: altri 40 pazienti dovranno usare il collirio, a base di rhNGF o con un placebo, tre volte al giorno per sei mesi continuativi”.
Quali risultati vi aspettate?
Il risultato sperato è un recupero della visione: in particolare un allargamento del campo visivo e una riduzione della nictalopia, cioè dell’incapacità di vedere in condizioni di scarsa luce. Ma è un obiettivo importante anche solo il rallentamento della progressione della malattia, che valuteremo nei sei mesi che seguiranno la somministrazione. Le buone premesse non mancano: il collirio a base di rhNGF è attualmente in sperimentazione anche per le ulcere della cornea, e i primi risultati sono molto promettenti” (vedi Galileo, “La molecola della Montalcini per riparare la cornea”.
A questo link è possibile trovare un aggiornamento di questo studio.
Credits immagine: Christian Hamel via Wikipedia
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salve vorrei sapere come si può avere il collirio della montalcini, dove posso comprarlo?
Gentile Angela,
il farmaco di cui si parla nell'articolo non è un prodotto in commercio. I ricercatori stanno testando in alcuni pazienti selezionati se la molecola, somministrata localmente sotto forma di collirio, può essere efficace nei casi di retinite pigmentosa e di ulcere della cornea. Attualmente le due sperimentazioni sono ancora in corso.
Incredibile come lo sviluppo di un prodotto cosi' importante sia lento! La Montalcini usava tutti i giorni su se stessa un colirio NGF, i test clinici su animali sono stati fatti piu' di 10 anni fa mentre quelli su umani passeggiano al ritmo di 3 all'anno, tanto da finire con il prodotto nelle farmacie tra 50 anni. Ci hanno messo 21 anni per annalizzarlo, 36 per dare il Nobel, 64 per cominciare a parlare della sua utilità clinica, ed ora se la prendono con taaanta calma. Non sono d'accordo con le teorie cospirazioniste ma quando un farmaco stra-dimostrato come utile viene rallentato in questa maniera comincio a credere che toglie il profito a qualcuno. Su questo sito c'era gente che nel 2009 (5 anni fa, quando comincio' il test su umani che poteva portare OGGI il prodotto nelle farmacie) sperava di averlo prima di perdere la vista, sono passati gli anni e, oltre la vista, hanno perso pure la speranza. Non credo che avete fatto di tutto, cari ricchi professoroni!
E' importante un comitato composta dagli ammalati e dai familiari di questi che contalli e faccia pressione a vari livelli quindi dia per le sperimentazioni che a livello istituzionale affinchè venga intrapreso il correto uso dei tempi per la sperimentazione e la commercializzazione delle sostanze farmacologiche per la cura della malattia.
Colirio retinite pigmenosa
dico solamente di fare in fretta a mettere il collirio in commercio perche' con questa malattia si diventa ciechi.
Io sono la figlia di una sig.ra affetta da retinite pigmentosa.
Sono concorde sull'idea di frmare un comitato per dar voce anche a noi e ai nostri cari affetti da questa malattia.
I tempi sono fondamentali.....
Salve anche e a me e stata diagnosticata quest msla malattia dovrei fare dei test genetici .qualcuno mi a consigliato di recarmi a roma all umberto primo e altri al gemelli se qualcuno puo darmi una risposta ringrazio in anticipo
ciao Giacomo ti confermo che all'Umberto 1 c'e la possibilità' di effettuare il test genetico ,dopo tre anni ci e' stato consegnato quello di mia figlia
Interessato al collirio della montalcini