Staminali contro la distrofia

Attraverso il trapianto di cellulare staminali embrionali, i ricercatori dell’Ut Southwestern Medical Center di Dallas (Texas)  sono riusciti a riprodurre cellule muscolari sane – e, cosa ancora più importante, funzionanti – in topi mdx, le cavie distrofiche usati come modello in laboratorio per la malattia di Duchenne. Si tratta del primo caso in cui questo tipo di tecnica ha avuto successo nel ripristinare, almeno in parte, la funzionalità di muscoli colpiti dalla distrofia, grazie a un procedimento che evita la formazione di tumori, uno dei rischi insiti nell’uso delle staminali embrionali.

I topi mdx utilizzati nell’esperimento, descritto su Nature Medicine da Rita Perlingeiro e colleghi, sono privi di distrofine. La mancanza di queste proteine negli esseri umani provoca malattie mortali di tipo progressivo. I ricercatori hanno prima coltivato le cellule staminali embrionali clonate dai topi, le hanno fatte specializzare in cellule muscolari (attraverso l’introduzione di un gene chiamato Pax3, che normalmente agisce nel meccanismo di differenziamento muscolare) e hanno poi selezionato quelle “buone” per essere inserite direttamente nel tessuto delle cavie. Dopo un periodo di osservazione di tre mesi, gli esami hanno certificato la produzione di distrofina.

In una seconda sperimentazione, le cellule geneticamente modificate sono state somministrate per via sistemica (e non locale): anche in questo caso le biopsie hanno rivelato l’assenza di tumori, un aumento della distrofina, progressivo nel tempo, dell11-16 per cento, e una maggiore capacità contrattile delle fibre. Nuovi test verificheranno adesso la validità della tecnica su diversi animali distrofici. (l.s.)