Ricreare in laboratorio il tessuto nervoso danneggiato dal morbo di Parkinson: un obiettivo che potrebbe essere possibile a partire dalle cellule somatiche. Gli scienziati dell’Istituto Scientifico Universitario San Raffaele hanno infatti identificato tre geni che se attivati trasformano i fibroblasti, le cellule che forniscono fibre e collagene ai tessuti e ne garantiscono la struttura, in neuroni dopaminergici indotti (iDA). Questi ultimi hanno funzionalità del tutto simili a quelle delle cellule cerebrali che si trovano nella zona dell’encefalo colpita dalla malattia, chiamate per l’appunto neuroni dopaminergici. Lo studio è stato pubblicato su Nature.
Era già noto ai ricercatori che il trapianto di neuroni potesse essere parte del trattamento della malattia neurodegenerativa, ma finora l’unica sorgente utilizzabile a scopo clinico per la produzione di tessuto cerebrale era quella delle cellule staminali embrionali. Oltre a sollevare questioni etiche, in questo caso l’uso di cellule pluripotenti – se non controllato correttamente – potrebbe anche portare, secondo gli scienziati, all’insorgenza di tumori.
Per questo il gruppo di ricerca milanese ha sviluppato una nuova tecnica che si basa sulla conversione diretta di cellule del tessuto connettivo provenienti da donatori sani o dagli stessi malati di Parkinson. Tramite l’attivazione di tre geni (Mash1, Nurr1, Lmx1a) vengono codificate tre proteine che inducono i fibroblasti a differenziarsi in neuroni iDA direttamente funzionali: le cellule così ottenute presentano un’attività elettrica spontanea e rilasciano dopamina, il neurotrasmettitore la cui riduzione è responsabile dei disturbi di chi soffre della malattia.
Serviranno ulteriori ricerche per capire se questo nuovo metodo possa essere applicato nel trattamento della malattia: “I neuroni iDA presentano importanti vantaggi, come quello di poter essere generati dal paziente stesso in maniera riproducibile, in un tempo relativamente breve e senza nessun rischio di tumori – ha detto Vania Broccoli, direttore dell’Unità di Cellule Staminali e Neurogenesi del San Raffaele e coordinatore dello studio – comunque solo i prossimi studi, in via di progettazione direttamente in modelli animali della malattia di Parkinson, accerteranno se i neuroni iDA possano diventare una fonte adatta per questo tipo di utilizzo in clinica”.
Gli scienziati sono convinti che la generazione diretta di neuroni dopaminergici a partire da cellule somatiche potrebbe avere implicazioni importanti non solo nel trattamento del morbo, ma anche nella comprensione dei processi di sviluppo cerebrale, nella modellizzazione in vitro delle patologie neurodegenerative e nella creazione di terapie sostitutive per malattie simili al Parkinson.
