Retinite: a che punto siamo con il “collirio della Montalcini”?

Nel 2011 e nel 2014 sono partiti due studi italiani per testare gli effetti di un collirio a base della molecola scoperta nel 1950 dalla scienziata Rita Levi Montalcini, il Nerve Growth Factor (NGF), su pazienti con ulcere della cornea e con retinite pigmentosa. Queste sperimentazioni, portate avanti dal Gruppo Dompé, utilizzano nello specifico il Nerve Growth Factor ricombinante umano (rhNGF, molecola del tutto simile a quella prodotta naturalmente dall’organismo umano) che stimola la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza delle cellule nervose. Facciamo il punto su come stanno procedendo gli studi insieme a Eugenio Aringhieri, CEO dell’azienda farmaceutica.

Circa un anno fa è cominciata la prima sperimentazione del collirio a base del rhNGF su 50 pazienti con retinite pigmentosa. A che punto è questo studio?
“La sperimentazione sta andando avanti come da programma: i primi dati supportano il buon profilo di sicurezza del farmaco e a novembre 2014 si è conclusa la prima fase, cioè l’inserimento nello studio di tutti i 50 pazienti previsti. A breve si chiuderà anche la seconda fase: gli ultimi pazienti arruolati stanno infatti concludendo il ciclo di trattamento, cui seguirà un periodo di follow up (cioè di controllo, ndr.). La sperimentazione finirà a novembre del 2015: solo allora avremo in mano i risultati, potremo quindi fare una valutazione e decidere il prossimo passo. Per il resto, è ancora impossibile fare previsioni sulla sua efficacia”.

Se i risultati fossero positivi, come vorreste procedere?
“Con uno studio finalizzato a registrare il farmaco, mettendo in piedi un progetto con le agenzie regolatorie, la Food and Drug Administration Americana e la European Medicines Agency. È necessario aprire un dialogo con loro per capire insieme quale sia il modo migliore di procedere, considerando le esigenze dei pazienti e cercando di abbreviare il più possibile i tempi per rendere disponibile il farmaco, qualora lo studio confermasse le premesse. Entro la fine di quest’anno potremo finalmente informare le persone che soffrono di questa malattia sulle potenzialità del collirio a base di rhNGF”.

Nel 2011 era partito un altro vostro studio sull’effetto del rhNGF per trattare le ulcere della cornea. Quali risultati ha dato?
“In questo caso siamo molto più avanti. È infatti già in corso lo studio registrativo: a marzo si è concluso l’arruolamento dei pazienti e ad agosto saranno disponibili i risultati della Fase II. Abbiamo anche già dialogato con la European Medicines Agency, che si è dimostrata molto costruttiva. Il 2015 sarà un anno importante anche per questo fronte della nostra ricerca”.

State portando avanti altri studi con il rhNGF?
“In questa prima parte dell’anno prenderà il via negli Usa uno studio clinico con pazienti affetti da glaucoma. Esiste il razionale per cui la molecola della Montalcini potrebbe avere un effetto sulla patologia. Il trattamento durerà un anno, al quale seguirà un periodo di follow up. Ci aspettiamo di avere le prime informazioni utili nel 2017. Un’altra sperimentazione riguarda i pazienti affetti dalla sindrome dell’occhio secco da moderata a severa, una condizione multifattoriale che dipende da alterazioni del film lacrimale e che può incidere molto sulla qualità di vita. Per questa sindrome è attualmente in studio anche un’altra molecola, chiamata lubricina: un lubrificante naturalmente presente nel nostro organismo”.

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