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Strimvelis, la terapia genica contro la malattia ADA-SCID

GSK, Fondazione Telethon e IRCCS Ospedale San Raffaele hanno ottenuto l’approvazione per rendere disponibile a tutti i pazienti una terapia genica salvavita

I malati sono pochi ma il business è tanto

UN TERZO DEI FARMACI autorizzati quest'anno dalla Fda, l'ente regolatorio americano, è stato studiato per combattere una malattia cosiddetta rara perché affligge poche persone....

I benefici di una terapia genica contro la fibrosi cistica

Inalando il gene non mutato di Cftr, i pazienti affetti da fibrosi cistica presentano un miglioramento della funzionalità polmonare. Lo dimostra un trial di fase 2

Una nuova terapia contro la fibrosi cistica

Un trattamento combinato di due farmaci migliora la funzionalità respiratoria e la qualità di vita delle persone affette da fibrosi cistica. Come agiscono i due medicinali?

Retinite: a che punto siamo con il “collirio della Montalcini”?

Lo abbiamo chiesto a Eugenio Aringhieri, CEO del Gruppo Dompé, l'azienda che sta portando avanti le sperimentazioni su un farmaco a base del Nerve Growth Factor ricombinante umano

La terapia genica è in commercio

Si chiama Alipogene tiparvovec e serve a curare una rara malattia genetica, il deficit di lipoproteina lipasi

Distrofia di Duchenne, rimborsabile il farmaco Translarna

Il medicinale sarà rimborsabile dal Sistema sanitario nazionale come stabilito dalla Commissione tecnico scientifica dell’Aifa

   

Il “collirio della Montalcini” per la retinite pigmentosa

Già in fase di sperimentazione per le ulcere della cornea, il primo farmaco a base del Nerve Growth Factor ricombinante umano è ora in studio anche per questa malattia rara e progressiva della retina. La ricerca è tutta italiana

Nuove strategie contro il mieloma multiplo

Per migliorare la qualità di vita dei pazienti ci sono nuovi farmaci e terapie, ma le novità faticano ad arrivare nella pratica clinica. Parla l'ematologo Alessandro Corso, tra i massimi esperti italiani di questo tumore raro

La giornata delle malattie rare per una migliore assistenza

In Europa e Nord America sono 60 milioni le persone affette da una malattia rara. Ecco cosa è possibile fare per migliorare l'assistenza a queste persone e alle loro famiglie

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