Tag: malattie rare

Da Uniamo una fotografia aggiornata su dati, organizzazione socio-sanitaria, associazioni, screening neo-natale, farmaci orfani e registri delle malattie rare

Uno studio coordinato dall’Università di Pavia evidenzia il meccanismo cellulare alla base della ARC: una distribuzione anomala del collagene, a causa del malfunzionamento dell'enzima LH3, per la prima volta implicato in questa malattia

GSK, Fondazione Telethon e IRCCS Ospedale San Raffaele hanno ottenuto l’approvazione per rendere disponibile a tutti i pazienti una terapia genica salvavita

UN TERZO DEI FARMACI autorizzati quest'anno dalla Fda, l'ente regolatorio americano, è stato studiato per combattere una malattia cosiddetta rara perché affligge poche persone....

Inalando il gene non mutato di Cftr, i pazienti affetti da fibrosi cistica presentano un miglioramento della funzionalità polmonare. Lo dimostra un trial di fase 2

Un trattamento combinato di due farmaci migliora la funzionalità respiratoria e la qualità di vita delle persone affette da fibrosi cistica. Come agiscono i due medicinali?

Lo abbiamo chiesto a Eugenio Aringhieri, CEO del Gruppo Dompé, l'azienda che sta portando avanti le sperimentazioni su un farmaco a base del Nerve Growth Factor ricombinante umano

Si chiama Alipogene tiparvovec e serve a curare una rara malattia genetica, il deficit di lipoproteina lipasi

Il medicinale sarà rimborsabile dal Sistema sanitario nazionale come stabilito dalla Commissione tecnico scientifica dell’Aifa

   

Già in fase di sperimentazione per le ulcere della cornea, il primo farmaco a base del Nerve Growth Factor ricombinante umano è ora in studio anche per questa malattia rara e progressiva della retina. La ricerca è tutta italiana