Tag: terapia genica

Combinata con la radioterapia, la terapia genica porterebbe risultati migliori rispetto ai trattamenti standard del tumore alla prostata e senza effetti collaterali. Lo studio su Journal of Radiation Oncology

Inalando il gene non mutato di Cftr, i pazienti affetti da fibrosi cistica presentano un miglioramento della funzionalità polmonare. Lo dimostra un trial di fase 2

Inibendo la produzione e l'accumulo di una proteina coinvolta nella malattia i sintomi tipici del Parkinson scompaiono nei ratti

Una ricerca americana ha indotto la rigenerazione del tessuto muscolare cardiaco in alcune cavie attraverso la somministrazione di microRna sintetico

Si chiama Alipogene tiparvovec e serve a curare una rara malattia genetica, il deficit di lipoproteina lipasi

Da uno studio pubblicato su Genome Research la possibilità di arrivare a curare i pazienti affetti da beta talassemia senza ricorre a un donatore esterno, ma riparando le mutazioni genetiche che causano la malattia

I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon hanno sviluppato una tecnica per riparare i geni malati direttamente sul dna

Modificare le cellule T per renderle resistenti al virus. Un approccio che potrebbe rivoluzionare il trattamento dell'Hiv

Secondo uno studio su Nature, è possibile inattivare la copia in eccesso del cromosoma 21 che causa la malattia e correggerne i difetti in un modello cellulare

I ricercatori dell'Istituto San Raffaele-Telethon raccontano su Science il successo di una terapia genica su leucodistrofia metacromatica e sindrome di Wiskott-Aldrich